近年來(lái)，干細胞療法已逐步成為生物醫學(xué)領(lǐng)域的一大熱點(diǎn)，為許多難治性疾病提供了新的潛在治療方式，境外已有十余種干細胞產(chǎn)品上市。目前，國內干細胞產(chǎn)品申報數量不斷增加，涉及的細胞種類(lèi)繁多，適應癥廣泛。

干細胞產(chǎn)品為細胞治療產(chǎn)品的重要類(lèi)型，非臨床研究方面有其特殊性，而國內目前尚無(wú)干細胞產(chǎn)品非臨床研究的針對性的相關(guān)指導原則和技術(shù)要求，在這種情況下，探索干細胞產(chǎn)品的非臨床研究與評價(jià)策略，建立監管標準，科學(xué)引導干細胞產(chǎn)品研發(fā)，具有迫切性和急需性。

非臨床研究是藥物開(kāi)發(fā)的重要環(huán)節。干細胞產(chǎn)品的有效成分是具有一定生物學(xué)功能且具有不同程度分化潛力的細胞，與常規治療藥物相比，其治療機制、體內活性和毒性可能存在明顯差異，細胞與人體的相互作用也更具有種屬特異性，因此，與常規治療藥物相比，干細胞產(chǎn)品的非臨床研究具有其特殊性。

CDE發(fā)布《人源干細胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》的目的是為了規范和指導人源干細胞產(chǎn)品的非臨床研究，在國內已發(fā)布實(shí)施的細胞治療產(chǎn)品、基因修飾細胞治療產(chǎn)品的非臨床研究技術(shù)指導原則的基礎上，根據干細胞產(chǎn)品的特點(diǎn)，結合國際監管機構/行業(yè)協(xié)會(huì )的相關(guān)指導原則和技術(shù)要求，以及干細胞產(chǎn)品的研究進(jìn)展和當前認知，結合我國研發(fā)現狀進(jìn)行撰寫(xiě)起草，提出干細胞產(chǎn)品非臨床研究的具體要求。

該《指導原則》適應范圍包含：起源于人的成體 干細胞（adult stem cells，ASCs）、人胚干細胞（embryonic stem cells ， ESCs ） 和 誘 導 多 能 干 細 胞 （ induced pluripotent stem cells，iPSCs），經(jīng)過(guò)一系列涉及干細胞的體外操作，一般包括擴增、基因修飾、誘導分化、轉（分）化等，獲得的干細胞及其衍生細胞產(chǎn)品。

2021年，科技部發(fā)布《關(guān)于對“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計劃6個(gè)重點(diǎn)專(zhuān)項2021年度項目申報指南征求意見(jiàn)的通知》中，將“基于類(lèi)器官的惡性腫瘤疾病模型”列為“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計劃中首批啟動(dòng)重點(diǎn)專(zhuān)項任務(wù)；

2021年，國家藥品監督管理局藥品審評中心發(fā)布《基因治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》，首次將類(lèi)器官列入基因治療及針對基因修飾細胞治療產(chǎn)品的指導原則中；

2022年，科技部發(fā)布關(guān)于對國家重點(diǎn)研發(fā)計劃的《“干細胞研究與器官修復”重點(diǎn)專(zhuān)項2022年度申報指南（征求意見(jiàn)稿）》中，突出強調類(lèi)器官疾病模型在腫瘤研究中的巨大價(jià)值。